“全球药物研发进展一周速递”精选本周新药研发领域最新动态，新药研发进展、竞争格局、前沿技术等信息一文速览。
药物研发进展
1.赛诺菲/再生元度普利尤单抗欧盟获批新适应症
1月30日，再生元（Regeneron）和赛诺菲（Sanofi）宣布，欧盟委员会（EC）扩大了度普利尤单抗（dupilumab，英文商品名为Dupixent）在欧盟的适应症，以治疗12岁及以上青少年和成人嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）。这些患者体重至少40公斤，对常规药物治疗不耐受，或不适合常规药物治疗。赛诺菲在新闻稿中表示，此次批准也使得度普利尤单抗成为欧洲首款也是唯一一款专门用于治疗EoE的靶向药物。
2.和誉医药创新CSF-1R抑制剂Pimicotinib获得FDA突破性疗法认定
1月30日，和誉医药宣布其创新CSF-1R抑制剂Pimicotinib（ABSK021）被美国食品药品监督管理局（以下简称 \"FDA\"）授予突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。Pimicotinib是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。研究表明，阻断CSF1/CSF-1R信号通路可调节和改变巨噬细胞功能，在多种巨噬细胞相关疾病中发挥作用。此次突破性治疗药物认定是基于Pimicotinib临床Ib期试验腱鞘巨细胞瘤患者的优异研究结果。
3.荣昌生物泰它西普获FDA授予的快速通道资格认定
1月30日，荣昌生物发布公告，FDA已批准BLyS/APRIL双靶点融合蛋白泰它西普的新药临床试验申请，以推进其用于治疗全身型重症肌无力(gMG)患者的III期临床试验研究，并授予其快速通道资格认定。
4.卫材仑卡奈单抗上市申请在日本纳入优先审评。
1 月 30 日，日本厚生劳动省将生物制品仑卡奈单抗（lecanemab，产品名：LEQEMBI™）纳入优先审评，这是一种抗淀粉样蛋白(Aβ) 原纤维抗体。厚生劳动省对于严重疾病具有高医疗效用的新药授予优先审评，总审评周期将缩短。仑卡奈单抗能选择性地结合并清除可溶的、具有神经毒性的 Aβ聚集体（原纤维）。因此，仑卡奈单抗将会对 AD 的病理生理学产生影响，并减缓疾病的进展。Clarity AD 研究显示，仑卡奈单抗的治疗达到了主要终点和所有关键的次要终点，结果具有显著统计学意义。
5.佩索利单抗预防急性银屑病IIb期临床成功
1月30日，勃林格殷格翰宣布，spesolimab（佩索利单抗）作为维持治疗以预防泛发性脓疱型银屑病（GPP）急性发作的IIb期研究EFFISAYIL 2达到主要终点及关键次要终点。研究结果显示，spesolimab可以预防GPP发作长达48周。Spesolimab是一款新型人源化选择性抗体，可阻断白介素-36受体 (IL-36R) 的激活。IL-36通路是免疫系统内的一种信号通路，已被证明与GPP等多种自身免疫性疾病的病因有关。Spesolimab是首个专门靶向IL-36通路治疗GPP急性发作的在研疗法。
6.Moderna RSV疫苗获FDA突破性疗法认定
1 月30日，Moderna宣布其在研mRNA疫苗mRNA-1345获FDA授予突破性疗法认定（BTD），用以预防60岁以上成人罹患呼吸道合胞病毒相关下呼吸道疾病（RSV-LRTD）。这一决定是基于该公司3期ConquerRSV试验的积极数据。数据显示，该疫苗有效率为83.7%，且耐受性良好，没有发现安全隐患，大多数副作用被定义为轻度或中度。mRNA-1345是一款编码病毒稳定融合前F糖蛋白的mRNA疫苗，采用与Moderna的新冠疫苗Spikevax相同的脂质纳米颗粒包膜。Moderna首席执行官Bancel表示，该III期数据是公司的mRNA传染病疫苗平台在Spikevax之后取得的第二项积极的III期试验结果。
7.国内首个！君实生物降血脂siRNA疗法临床试验申请获受理
1月31日，CDE官网显示，君实生物JS401注射液的临床试验申请获受理，用于治疗混合型高脂血症。这是君实生物申报临床的首个siRNA药物，也是潜在国内首个某靶点siRNA药物。JS401是基于君实siRNA药物研发平台开发的siRNA药物，可以长期有效针对混合型高脂血症，具体未披露。临床前结果显示，JS401能够有效降低靶点表达，抑制靶标蛋白。
8.百克生物带状疱疹减毒活疫苗获批上市
1月31日，药监局官网显示，百克生物的带状疱疹减毒活疫苗获批上市，适用于 40岁及以上成人，此前曾被授予优先审评资格。带状疱疹减毒活疫苗为水痘-带状疱疹病毒的冻干减毒制品，是在水痘减毒活疫苗的生产工艺的基础上的高滴度水痘-带状疱疹病毒减毒制品，用于预防老年人带状疱疹及其并发症疱疹后神经痛。目前，带状疱疹以抗病毒和对症治疗为主，还没有特效药。世界上获批的带状疱疹疫苗也仅有默沙东的Zostavax和葛兰素史克的Shingrix两款，分别为减毒活疫苗和基因重组亚单位疫苗。百克生物的带状疱疹疫苗或将成国产首款产品。
9.恒瑞PD-1抑制剂联合疗法一线治疗晚期肝癌获批
1月31日，药监局官网显示，恒瑞医药的卡瑞利珠单抗（商品名：艾瑞卡）新适应症获批上市，具体为：联合阿帕替尼用于既往未接受过系统治疗的不可切除或转移性肝细胞癌患者的一线治疗。这是中国首个获批的用于治疗晚期肝细胞癌的PD-1抑制剂与小分子抗血管生成药物的组合，为晚期肝癌患者带来了用药新选择。卡瑞利珠单抗是由恒瑞自主研发的一款人源化抗PD-1单克隆抗体，可与人PD-1受体结合并阻断 PD-1/PD-L1通路，恢复机体的抗肿瘤免疫力，从而形成癌症免疫治疗基础。阿帕替尼（商品名：艾坦）是恒瑞开发的一款针对血管内皮生长因子受体（VEGFR）的小分子酪氨酸激酶抑制剂，于2014年10月获批上市，目前有2个适应症获批，分别为晚期胃腺癌或胃-食管结合部腺癌、晚期肝细胞癌。
10.Ionis家族性高乳糜微粒血症新药获FDA快速通道资格
1月31日，Ionis宣布，FDA已授予其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的快速通道资格。家族性乳糜微粒血症综合征是一种罕见的常染色体隐性遗传病，由基因缺陷引起，导致血浆中乳糜微粒积累和高甘油三酯血症。由于FCS患者血浆中乳糜微粒清除功能受到损害，导致甘油三酯堆积在血浆中而使得血浆看起来像牛乳一般。Olezarsen（IONIS-APOCIII-LRx）是一种新型N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）结合的反义寡核苷酸，其可靶向肝脏APOC III mRNA，以选择性地抑制载APOC III的合成。抑制APOC III的合成可能是降低甘油三酯水平的有效途径。
11.PPARδ激动剂获FDA快速通道资格，治疗线粒体相关代谢疾病
1月31日，Reneo Pharmaceuticals宣布美国FDA已授予mavodelpar（REN001）快速通道资格，用于长链3-羟基酰基辅酶a脱氢酶（LCHAD）缺乏症。LCHAD是长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）患者的主要基因型之一。此前mavodelpar已获FDA授予的用于治疗原发性线粒体肌病（PMM）快速通道资格。
12. 全球首创｜英百瑞CAR-raNK细胞疗法获批临床
1月31日，英百瑞IBR854细胞注射液获得国家药监局临床试验默示许可，IBR854注射液是同源异体外周血来源的通用现货型CAR-raNK细胞产品，适应症为不可切除的局部晚期或转移性且目前无或不耐受标准治疗的实体肿瘤患者的治疗，是一款全球首创的FIC（First in class）产品。
13. 罗氏CD20/CD3双抗在华申报上市
2月1日，罗氏格罗菲妥单抗格罗（Glofitamab）在华上市申请获NMPA受理。Glofitamab是罗氏的一款2:1型CD20/CD3靶向的T细胞双特异性抗体，旨在引导T细胞参与并消除恶性B细胞。它被设计为同时与CD20和CD3结合。Glofitamab配备了一个Fc区域，该区域被设计为取消FcγRs和C1q的结合，同时保持FcRn的结合，这可能延长循环半衰期。
14. 恒瑞医药干眼病1类新药申报上市
2月1日，CDE官网显示，恒瑞医药SHR8058滴眼液上市申请获药监局受理，用于治疗睑板腺功能障碍相关干眼病。SHR8058是一种无色、透明的滴眼液，由100%全氟己基辛烷组成，能迅速扩散至整个眼表，并与泪膜的亲脂部分相互作用，覆盖在泪膜水液层表面，稳定泪膜、防止泪液过度蒸发。此外，SHR8058可穿透睑板腺，与腺体相互作用并溶解腺体中的粘性分泌物，从而达到治疗睑板腺功能障碍相关蒸发过强型干眼病的作用。
15.FDA授予葛兰素史克Benlysta孤儿药称号加
2月1日，葛兰素史克宣布，FDA授予B细胞抑制性单抗Benlysta孤儿药称号，用于治疗系统性硬化症。葛兰素史克的Benlysta（belimumab，贝利尤单抗）是一款人源化单克隆抗体，能够特异性地与BLyS（B淋巴细胞刺激因子）结合，抑制B细胞（包括自身免疫性B细胞）的存活，并减少B细胞向产生免疫球蛋白的浆细胞分化。值得一提的是，Benlysta是第一种在美国市场获批用于治疗SLE儿童患者的药物，同时也是FDA批准的第一款治疗LN的药物。
16.百时美施贵宝(BMS)盐酸奥扎莫德胶囊获批上市
2 月 2 日，百时美施贵宝中国今日宣布，旗下新型选择性鞘氨醇 1-磷酸（S1P）受体调节剂热珀西亚（盐酸奥扎莫德胶囊）获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗成人复发型多发性硬化，包括临床孤立综合征、复发-缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。这是百时美施贵宝中国在自身免疫疾病领域首个获批的创新疗法，有望为中国多发性硬化患者带来「躯体+认知」双重保护治疗新方案。
17.GSK创新口服疗法获FDA批准，治疗慢性肾病患者
2月2日，美国FDA宣布批准GSK公司开发的创新疗法Jesduvroq（daprodustat）上市，用于治疗慢性肾性贫血成人患者。他们已经接受至少4个月的透析治疗。Jesduvroq没有获得批准用于治疗未接受透析治疗的患者。新闻稿指出，这是美国FDA批准的治疗这一患者群体的首款口服贫血疗法。Jesduvroq是一款缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），其药物机理是基于获得2019年诺贝尔生理学/医学奖的“氧感知通路”研究。Daprodustat是一种口服HIF-PHI，适用于未进行透析和正在接受透析的成年的慢性肾性贫血患者。抑制氧敏感脯氨酰羟化酶可稳定缺氧诱导因子，从而导致红细胞生成素和其他与纠正贫血相关的基因的转录。
18.辉瑞重磅CDK4/6抑制剂组合疗法再获FDA批准
2月3日，辉瑞（Pfizer）在2022年财报当中指出，其重磅乳腺癌疗法Ibrance（palbociclib）的补充新药申请（sNDA）获FDA批准，与芳香酶抑制剂（AI）联用以治疗激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的转移性乳腺癌，无论患者是否已停经。
19.英矽智能特发性肺纤维化新药获FDA孤儿药资格
2月3日，英矽智能（Insilico Medicine）宣布，该公司首个全新机制候选药物INS018_055获得美国FDA授予的孤儿药资格，拟开发用于治疗特发性肺纤维化。INS018_055是一款具有“first-in-class”潜力的小分子抑制剂，具有全新靶点和新颖的化学结构，由英矽智能自主研发的生成式人工智能平台Pharma.AI所发现和设计。
20.全新作用机制！Karuna囊获多款精神病候选疗法
2月3日，Karuna Therapeutics宣布，从Goldfinch Bio获得多款靶向瞬时受体电位通道4和5（TRPC4/5）的在研疗法，包括临床期主打候选疗法GFB-887。该公司表示，将评估这些疗法治疗多种精神病和神经疾病的潜力。首先将使用GFB-887治疗情绪和焦虑障碍。TRPC通道在大脑中广泛表达并且与多种大脑功能相关。TRPC4/5在先天恐惧功能（innate fear function）方面起到重要作用，而这是动物对环境应急因子的关键反应。在动物实验中，TRPC4/5抑制剂能够降低小鼠的抑郁和焦虑。GFB-887在情绪和焦虑障碍的临床前模型中已经表现出显著益处。
合作动态
1.科济药业与罗氏合作开展CLDN 18.2单抗联合PD-L1单抗临床合作协定
1月31日，科济药业宣布与罗氏达成一项临床合作协议，以评估其人源化CLDN 18.2单抗AB011联用罗氏阿替利珠单抗及标准治疗化疗治疗胃癌患者或者胃食管结合处癌患者的疗效和安全性。根据协议，罗氏将负责临床试验的运营管理和推进，科济药业与罗氏将共同承担AB011用药组在临床试验中的费用。在本次临床合作中，科济药业自主研发的高特异性和高灵敏度CLDN 18.2免疫组化（IHC）检测试剂盒将用于评估CLDN 18.2在胃癌患者中的表达。
2. 华海药业与君实生物就VV116建立生产供应合作
1 月 31 日，旺实生物与华海药业签署了《产品委托生产及供货协 议》，就 VV116 的生产与供应建立合作。旺实生物授权华海药业生产和供应 VV116 的原料药，同时委托华海药业生产 VV116 的制剂。根据协议，华海药业将配合旺实生物开展产品的工艺优化、质量研究、中试放大、工艺验证等研制工作，并按照相关注册要求，进行注册申报及生产核查等相关工作，并按照监管机构批准的原料药和制剂的质量标准和生产工艺为旺实生物组织生产和供应。
3.uniQure与Apic Bio就ALS在研基因疗法APB-102达成授权协议
1月31日，uniQure与Apic Bio联合宣布，两者就肌萎缩侧索硬化（ALS）在研基因疗法APB-102达成授权协议。根据此协议，uniQure将获得APB-102的全球开发与商业化权益。目前FDA已通过APB-102的IND申请，相关临床1/2期试验预计于今年下半年启动。
4.创盛桥康引进特发性肺纤维化药物大中华区权益
1月31日，Daewoong Pharmaceutical宣布与创盛桥康（CS Pharmaceuticals）达成独家许可协议，在大中华区（包括中国大陆、香港、台湾和澳门地区）开发和商业化潜在“first-in-class”脯氨酰-tRNA合成酶（PRS）抑制抗纤维化药物bersiporocin。根据协议，创盛桥康将许可用于治疗特发性肺纤维化和其他潜在纤维化适应症的bersiporocin，总对价高达3.36亿美元，包括高达7600万美元的预付款和开发里程碑付款以及两位数的净销售额分成。
5.挚盟医药与葛兰素史克就TLR8激动剂达成全球独家许可协议
2月2日，挚盟医药宣布与葛兰素史克（GSK）就其自主研发的TLR8激动剂CB06达成全球独家许可协议。根据协议，挚盟医药在成功完成1期临床研究后，将允许GSK开发、生产和商业化CB06。如果获得成功，CB06可以作为联合用药或与bepirovirsen进行序贯治疗，有可能为更多乙肝患者提供功能性治愈。其中，bepirovirsen是GSK与Ionis Pharmaceutical联合开发的一款反义寡核苷酸疗法。
6.百特和Miromatrix联手开发急性肝衰竭疗法
2月1日，百特(Baxter)和Micromatrix Medical宣布，双方将合作开发一种治疗急性肝衰竭(ALF)患者的独特疗法。双方将结合Miromatrix的一次性生物工程肝脏和百特旨在为患者提供个性化治疗的PrisMax系统。肝脏是一种独特的器官，因为它有再生的能力。MiroliverELAP旨在复制人类肝脏的关键功能，为ALF患者提供治疗支持，最终目标是引导患者自身的肝脏恢复健康。
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